Orkambi 100 mg/125 mg zrnca v vrečici

Navodilo za uporabo

Orkambi 100 mg/125 mg zrnca v vrečici

Orkambi 150 mg/188 mg zrnca v vrečici

lumakaftor (lumacaftorum)/ivakaftor (ivacaftorum)

Preden vaš otrok začne jemati zdravilo, natančno preberite navodilo, ker vsebuje za vas pomembne podatke!

• Navodilo shranite. Morda ga boste želeli ponovno prebrati.

• Če imate dodatna vprašanja, se posvetujte z otrokovim zdravnikom ali farmacevtom.

• Zdravilo je bilo predpisano le vašemu otroku in ga ne smete dajati drugim. Njim bi lahko celo škodovalo, čeprav imajo znake bolezni, ki so podobni kot pri vašem otroku.

• Če pri otroku opazite kateri koli neželeni učinek, se posvetujte z otrokovim zdravnikom ali farmacevtom. Posvetujte se tudi, če opazite katere koli neželene učinke, ki niso navedeni v tem navodilu. Glejte poglavje 4.

Kaj vsebuje navodilo

1. Kaj je zdravilo Orkambi in za kaj ga uporabljamo

2. Kaj morate vedeti, preden bo vaš otrok vzel zdravilo Orkambi

3. Kako dajati zdravilo Orkambi

4. Možni neželeni učinki

5. Shranjevanje zdravila Orkambi

6. Vsebina pakiranja in dodatne informacije

1. Kaj je zdravilo Orkambi in za kaj ga uporabljamo

Zdravilo Orkambi vsebuje dve učinkovini, lumakaftor in ivakaftor. To je zdravilo, ki se uporablja za dolgoročno zdravljenje cistične fibroze (CF) pri bolnikih, starih 2 leti ali več, ki imajo določeno spremembo (imenuje se mutacija F508del), ki vpliva na gen za beljakovino, ki se imenuje regulator transmembranske prevodnosti pri cistični fibrozi (CFTR), ki ima pomembno vlogo pri uravnavanju toka sluzi v pljučih. Pri ljudeh s to mutacijo bo nastajala nenormalna beljakovina CFTR. Celice vsebujejo po dve kopiji gena CFTR; zdravilo Orkambi se uporablja pri bolnikih, pri katerih sta z mutacijo F508del prizadeti obe kopiji (homozigoti).

Lumakaftor in ivakaftor skupaj izboljšata funkcijo nenormalne beljakovine CFTR. Lumakaftor zvečuje količino CFTR, ki je na voljo, ivakaftor pa pomaga nenormalni beljakovini bolj normalno delovati.

2. Kaj morate vedeti, preden bo vaš otrok vzel zdravilo Orkambi

Ne uporabljajte zdravila Orkambi

• če je vaš otrok alergičen na lumakaftor, ivakaftor ali katero koli sestavino tega zdravila (navedeno v poglavju 6).

Opozorila in previdnostni ukrepi

Pred začetkom dajanja zdravila Orkambi se posvetujte z otrokovim zdravnikom ali farmacevtom.

Zdravilo Orkambi se sme uporabljati samo pri bolnikih, ki imajo dve kopiji mutacije F508del na svojem genu CFTR.

Posvetujte se z otrokovim zdravnikom, preden začnete otroku dajati zdravilo Orkambi, če so vam povedali, da ima vaš otrok bolezen jeter ali ledvic, ker bo zdravnik mogoče moral prilagoditi odmerek zdravila Orkambi.

Pri nekaterih ljudeh, ki so jemali zdravilo Orkambi, so pogosto ugotovili nenormalne krvne izvide jetrnih preiskav. Obvestite otrokovega zdravnika, če ima vaš otrok katerega od teh simptomov, ki bi bil lahko znak težav z jetri:

• bolečina ali neugodje v zgornjem desnem predelu trebuha;

• porumenitev kože ali očesnih beločnic;

• izguba apetita;

• navzea (slabost) ali bruhanje; • temen urin;

• zmedenost.

Otrokov zdravnik bo moral narediti nekatere krvne preiskave, s katerimi bo preveril delovanje otrokovih jeter, preden bo otrok začel jemati zdravilo Orkambi, zlasti v prvem letu.

Pri bolnikih, ki začnejo jemati zdravilo Orkambi, so opazili dogodke v zvezi z dihanjem, na primer kratko sapo ali stiskanje v prsih ali zožitev dihalnih poti, posebno pri bolnikih, ki so imeli slabše delovanje pljuč. Če ima vaš otrok slabše delovanje pljuč, ga bo zdravnik mogoče skrbneje spremljal, ko bo začel jemati zdravilo Orkambi.

Pri nekaterih bolnikih, zdravljenih z zdravilom Orkambi, so ugotovili porast krvnega tlaka. Mogoče bo zdravnik otroku med zdravljenjem z zdravilom Orkambi spremljal krvni tlak.

Pri nekaterih otrocih in mladostnikih, zdravljenih z zdravilom Orkambi ali samo z ivakaftorjem (ena od sestavin zdravila Orkambi), so opazili motnje očesne leče (siva mrena, katarakta) brez kakega vpliva na vid.

Mogoče bo otrokov zdravnik pred zdravljenjem z zdravilom Orkambi in med njim naredil nekatere preiskave oči.

Zdravilo Orkambi ni priporočljivo za bolnike, ki so imeli v preteklosti presaditev organa.

Otroci, mlajši od 2 let

Ni znano, ali je zdravilo Orkambi varno in učinkovito pri otrocih, mlajših od 2 let. Zato se zdravilo Orkambi pri otrocih, mlajših od 2 let, ne sme uporabljati.

Druga zdravila in zdravilo Orkambi

Obvestite otrokovega zdravnika ali farmacevta, če vaš otrok jemlje, je pred kratkim jemal ali pa bo morda začel jemati katero koli drugo zdravilo.

Še zlasti pa povejte zdravniku, če otrok jemlje katero od naslednjih zdravil:

• antibiotična zdravila (uporabljajo se za zdravljenje bakterijskih okužb), na primer:

telitromicin, klaritromicin, rifampicin, rifabutin, rifapentin, eritromicin;

• zdravila proti epilepsiji (uporabljajo se za zdravljenje napadov krčev [epileptičnih napadov]), na primer:

fenobarbital, karbamazepin, fenitoin;

• benzodiazepini (uporabljajo se za zdravljenje tesnobnosti (anksioznosti) ali nespečnosti [insomnije], vznemirjenosti itn.), na primer:

midazolam, triazolam;

• protiglivična zdravila (uporabljajo se za zdravljenje glivičnih okužb), na primer:

flukonazol, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, vorikonazol;

• zdravila za zaviranje imunske odzivnosti (uporabljajo se po presaditvi organa), na primer:

ciklosporin, everolimus, sirolimus, takrolimus;

• zdravila rastlinskega izvora, na primer:

šentjanževka (Hypericum perforatum);

• zdravila proti alergijam (uporabljajo se za zdravljenje alergij in/ali astme), na primer:

montelukast, feksofenadin;

• antidepresivi (uporabljajo se za zdravljenje depresije), na primer:

citalopram, escitalopram, sertralin, bupropion;

• protivnetna zdravila (uporabljajo se za zdravljenje vnetja), na primer:

ibuprofen;

• antagonisti receptorjev H2 (uporabljajo se za zmanjševanje nastajanja želodčne kisline), na primer: ranitidin;

• srčni glikozidi (uporabljajo se za zdravljenje blagega do zmernega kongestivnega popuščanja srca in nenormalnega srčnega ritma, ki se imenuje atrijska fibrilacija), na primer:

digoksin;

• antikoagulanti (uporabljajo se za preprečevanje nastajanja ali rasti krvnih strdkov v krvi in krvnih žilah), na primer:

varfarin, dabigatran;

• kontraceptivi (uporabljajo se za preprečevanje zanositve):

peroralni kontraceptivi, kontracepcijske injekcije, kontracepcijski vsadki in kontracepcijski obliži; lahko vključujejo etinil estradiol, noretindron in druge progestogene. Nanje se ne smemo zanašati kot na učinkovito metodo preprečevanja nosečnosti, kadar jih dajemo sočasno z zdravilom Orkambi;

• kortikosteroidna zdravila (uporabljajo se za zdravljenje vnetja):

metilprednizolon, prednizon;

• zdravila, ki delujejo kot zaviralci protonske črpalke (uporabljajo se za zdravljenje gastroezofagealne refluksne bolezni in ulkusov):

omeprazol, esomeprazol, lansoprazol;

• peroralni antidiabetiki (uporabljajo se za zdravljenje sladkorne bolezni tipa 2):

repaglinid.

Pri bolnikih, ki so jemali zdravilo Orkambi, so poročali o lažno pozitivnih urinskih presejalnih testih za tetrahidrokanabinol (THC – aktivna sestavina kanabisa). Otrokov zdravnik bo mogoče preveril rezultate z dodatno preiskavo.

Vpliv na sposobnost upravljanja vozil in strojev

Pri bolnikih, ki so jemali ivakaftor, ki je ena od sestavin zdravila Orkambi, so poročali o omotici, ki bi lahko vplivala na sposobnost vožnje in upravljanja strojev.

Če otrok med jemanjem zdravila Orkambi postane omotičen, je priporočljivo, da se ne vozi s kolesom ali počne česa drugega, kar zahteva njegovo popolno pozornost, dokler simptomi ne izginejo.

Zdravilo Orkambi vsebuje natrij

To zdravilo vsebuje manj kot 1 mmol (23 mg) natrija na odmerek, kar v bistvu pomeni ‘brez natrija’.

3. Kako dajati zdravilo Orkambi

Pri dajanju tega zdravila svojemu otroku natančno upoštevajte navodila otrokovega zdravnika. Če ste negotovi, se posvetujte z zdravnikom.

Otrokov zdravnik bo določil pravilni odmerek za vašega otroka. Vaš otrok mora še naprej jemati vsa druga zdravila, razen če vam otrokov zdravnik naroči, naj otrok preneha jemati katero od zdravil.

Priporočeni odmerek

Priporočila za odmerjanje za bolnike, stare 2 leti ali več, so navedena v preglednici spodaj. Zdravilo Orkambi je treba jemati zjutraj in zvečer (s presledkom 12 ur), s hrano ki vsebuje maščobe.

Na voljo so različne jakosti zdravila Orkambi glede na otrokovo starost in telesno maso. Preverite, ali so vašemu otroku dali pravi odmerek (v nadaljevanju).

Če ima vaš otrok zmerne ali hude težave z delovanjem jeter, mu bo moral otrokov zdravnik mogoče zmanjšati odmerek zdravila Orkambi, ker njegova jetra ne odstranijo zdravila Orkambi iz krvi tako hitro kot pri otrocih, pri katerih jetra normalno delujejo.

• Zmerne težave z jetri: odmerek se lahko zmanjša vsak drugi dan: dve vrečici na en dan (zjutraj in zvečer), eno vrečico naslednjega dne (samo zjutraj).

• Hude težave z jetri: odmerek se lahko zmanjša na eno vrečico na dan ali še redkeje.

Način uporabe

Zdravilo Orkambi se jemlje peroralno.

Vsaka vrečica je samo za enkratno uporabo.

Zdravilo Orkambi lahko začnete otroku dajati katerega koli dne v tednu.

Dajanje zrnc zdravila Orkambi otroku:

• Primite vrečico z zrnci s prekinjeno črto na vrhu.

• Vrečico nežno stresite, da se vsebina usede na dno vrečice.

• Pretrgajte ali prerežite vrečico po prekinjeni črti.

• Zmešajte vso vsebino vrečice z eno čajno žličko (5 ml) za starost primerne mehke hrane ali tekočine. Hrana ali tekočina mora biti segreta na sobno ali nižjo temperaturo. Primeri za starost primerne mehke hrane ali tekočine so sadna kaša, jogurti prijetnega okusa in mleko ali sadni sok.

• Ko je mešanica pripravljena, naj jo otrok takoj zaužije. Če to ni možno, mu jo dajte znotraj ene ure po pripravi mešanice. Zagotovite, da bo otrok mešanico zaužil v celoti in takoj.

• Tik pred odmerjanjem ali tik po njem naj otrok dobi masten obrok (nekaj primerov je navedenih v nadaljevanju).

Jemanje zdravila Orkambi z mastno hrano je pomembno za doseganje ustreznih koncentracij zdravila v telesu. Obroki in prigrizki, ki jih priporočajo smernice za CF, in obroki, ki jih priporočajo standardne prehranske smernice, vsebujejo dovolj maščob. Primeri obrokov ali prigrizkov, ki vsebujejo maščobe, so tisti, ki so pripravljeni z maslom ali olji, in tisti, ki vsebujejo jajca. Primeri drugih mastnih vrst hrane so:

• sir, neposneto mleko, mlečni izdelki iz neposnetega mleka;

• meso, mastne ribe;

• avokado, humus, izdelki iz soje (tofu);

• prehranske ploščice ali pijače.

Če je vaš otrok vzel večji odmerek zdravila Orkambi, kot bi smel

Obrnite se na otrokovega zdravnika ali farmacevta za nasvet. Če je le mogoče, imejte otrokovo zdravilo in to navodilo s seboj. Pri vašem otroku se lahko pojavijo neželeni učinki, vključno s tistimi, ki so omenjeni v poglavju 4 v nadaljevanju.

Če ste pozabili otroku dati zdravilo Orkambi

Dajte mu izpuščeni odmerek z mastno hrano, če je preteklo manj kot 6 ur od takrat, ko bi otrok moral dobiti odmerek. Drugače počakajte in mu dajte naslednji načrtovani odmerek, kot bi ga normalno. Ne dajte otroku dvojnega odmerka, če ste mu pozabili dati prejšnji odmerek.

Če ste prenehali otroku dajati zdravilo Orkambi

Otroku dajajte zdravilo toliko časa, dokler to priporoča otrokov zdravnik. Ne prenehajte mu ga dajati, dokler vam tega ne svetuje otrokov zdravnik. Otroku morate dajati zdravilo po zdravnikovih navodilih, tudi če se otrok dobro počuti.

Če imate dodatna vprašanja o uporabi zdravila, se posvetujte z otrokovim zdravnikom ali farmacevtom.

4. Možni neželeni učinki

Kot vsa zdravila ima lahko tudi to zdravilo neželene učinke, ki pa se ne pojavijo pri vseh bolnikih. Neželeni učinki, o katerih poročajo pri zdravilu Orkambi in pri ivakaftorju samem (ena od učinkovin zdravila Orkambi), so navedeni v nadaljevanju in se lahko pojavijo pri jemanju zdravila Orkambi.

Resni neželeni učinki zdravila Orkambi vključujejo zvišano raven jetrnih encimov v krvi, poškodbo jeter in poslabšanje prejšnje hude bolezni jeter. Poslabšanje delovanja jeter lahko povzroči smrt. Ti resni neželeni učinki so občasni (lahko se pojavijo pri največ 1 od 100 bolnikov).

Nemudoma obvestite otrokovega zdravnika, če se pri otroku pojavi:

• bolečina ali neugodje v zgornjem desnem predelu trebuha (abdomna),

• porumenitev kože ali očesnih beločnic,

• izguba apetita,

• občutek siljenja na bruhanje (navzea) ali bruhanje,

• zmedenost,

• temen urin.

Drugi neželeni učinki

Zelo pogosti (lahko se pojavijo pri več kot 1 od 10 bolnikov)

• kašelj z izmečkom,

• kongestija nosu,

• kratka sapa,

• glavobol,

• abdominalna bolečina (bolečina v trebuhu),

• driska,

• zvečana količina izmečka,

• siljenje na bruhanje (navzea),

• navadni prehlad*,

• omotica*,

• spremembe vrste bakterij v sluzi*.

Pogosti (lahko se pojavijo pri največ 1 od 10 bolnikov)

• stiskanje v prsih,

• zožitev dihalnih poti,

• kongestija obnosnih votlin*,

• zamašen nos ali nahod,

• okužbe zgornjih dihal,

• vneto žrelo,

• rdečina žrela*,

• izpuščaj,

• vetrovi,

• bruhanje,

• zvišanje encima (kreatin-fosfokinaze) v krvi,

• visoke ravni jetrnih encimov, ki jih pokaže preiskava krvi,

• neredno mesečno perilo (menstruacija) ali bolečina pri mesečnem perilu,

• bolečina v ušesu, neugodje v ušesu*,

• zvonjenje v ušesih*,

• rdečina v ušesu*,

• bolezen notranjega ušesa (občutek omotice ali vrtoglavice)*,

• zatrdlina v dojki*.

Občasni (lahko se pojavijo pri največ 1 od 100 bolnikov)

• motnje menstrualnega ciklusa, vključno z odsotnostjo menstruacij ali redkimi menstruacijami, ali pogostejšimi ali močnejšimi menstrualnimi krvavitvami,

• porast krvnega tlaka,

• zamašenost ušesa*,

• vnetje dojke*,

• zvečanje prsi pri moških*,

• spremembe bradavice ali bolečina v bradavici*.

*Neželeni učinki, ki so jih opazili pri ivakaftorju samem.

Neželeni učinki pri otrocih

Neželeni učinki pri otrocih so podobni tistim pri odraslih in mladostnikih. Vendar pa so zvišane jetrne encime v krvi pogosteje ugotavljali pri mlajših otrocih kot pri odraslih.

Poročanje o neželenih učinkih

Če pri svojem otroku opazite katerega koli izmed neželenih učinkov, se posvetujte z otrokovim zdravnikom ali s farmacevtom. Posvetujte se tudi, če opazite neželene učinke, ki niso navedeni v tem navodilu. O neželenih učinkih lahko poročate tudi neposredno na nacionalni center za poročanje, ki je naveden v Prilogi V. S tem, ko poročate o neželenih učinkih, lahko prispevate k zagotovitvi več informacij o varnosti tega zdravila.

5. Shranjevanje zdravila Orkambi

Zdravilo shranjujte nedosegljivo otrokom!

Tega zdravila ne smete uporabljati po datumu izteka roka uporabnosti, ki je naveden na kartonski škatli/vrečici poleg oznake EXP. Rok uporabnosti zdravila se izteče na zadnji dan navedenega meseca.

Za shranjevanje zdravila niso potrebna posebna navodila.

Zdravila ne smete odvreči v odpadne vode ali med gospodinjske odpadke. O načinu odstranjevanja zdravila, ki ga vaš otrok ne uporablja več, se posvetujte z otrokovim farmacevtom. Taki ukrepi pomagajo varovati okolje.

6. Vsebina pakiranja in dodatne informacije

Kaj vsebuje zdravilo Orkambi

Učinkovini sta lumakaftor in ivakaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg zrnca v vrečici:

Ena vrečica vsebuje 100 mg lumakaftorja in 125 mg ivakaftorja.

Orkambi 150 mg/188 mg zrnca v vrečici:

Ena vrečica vsebuje 150 mg lumakaftorja in 188 mg ivakaftorja.

Druge sestavine zdravila so: mikrokristalna celuloza; premreženi natrijev karmelozat; hipromeloza acetat sukcinat; povidon (K30); in natrijev lavrilsulfat (glejte poglavje 2 “Zdravilo Orkambi vsebuje natrij”).

Izgled zdravila Orkambi in vsebina pakiranja

Orkambi 100 mg/125 mg zrnca v vrečici so bela do belkasta zrnca.

Orkambi 150 mg/188 mg zrnca v vrečici so bela do belkasta zrnca.

Zrnca so na voljo v vrečicah.

• Velikost pakiranja 56 vrečic (vsebuje 4 posamezne zloženke s po 14 vrečic na zloženko).

Imetnik dovoljenja za promet z zdravilom Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block F2, Northwood Court, Santry,

Dublin 9, D09 T665,

Irska

+353 (0)1 761 7299

Proizvajalec

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irska

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Velika Britanija

Za vse morebitne nadaljnje informacije o tem zdravilu se lahko obrnete na predstavništvo imetnika dovoljenja za promet z zdravilom:

Navodilo je bilo nazadnje revidirano dne

Drugi viri informacij

Podrobne informacije o zdravilu so objavljene na spletni strani Evropske agencije za zdravila:

Tam so na voljo tudi povezave do drugih spletnih strani o redkih boleznih in zdravljenju.